|
A frankfurti Georg-Spreyer intézet kutatói két, 25 és 26 éves férfit kezeltek saját őssejtjeikkel. A technológiát a jövőben rákbetegségeknél is szeretnék alkalmazni - írta a Tagesspiegel című berlini lap a Nature Medicine-re hivatkozva. A két fiatalember születésétől fogva az immungyengeség egyik ritka válfajában, a krónikus granulomatózisban szenvedett. Egy genetikai hiba miatt fellépő enzimhiány miatt könynyű célpontot jelentettek a baktériumoknak és gombás fertőzéseknek, ezért egész életükben antibiotikumokra szorultak volna. A betegség előrehaladtával sokan állandó kórházi kezelésre szorulnak. Az immunhiányt eddig csontvelő-átültetéssel próbálták gyógyítani, de fennállt a veszély, hogy a szervezet kilöki az idegen sejteket. Ennek az alternatívája lehet a génterápia. Az eljárás lényege, hogy ép géneket juttatnak viszsza a vérképzésért felelős őssejtekbe, amelyek segítenek a hiányzó enzim kiépítésében. A bejuttatáshoz egy speciális vírust használnak, amely "géntaxiként" működik. Másfél évvel az első kezelések után biztató az eredmény, az ép gént hordozó sejtek aránya már eléri az egyharmadot, és a krónikus, fertőzések által kiváltott megbetegedések megszűntek. Korábban hasonló terápiát csak gyerekeknél alkalmaztak.
Az eljárás azonban nem mentes a kockázatoktól. Előfordulhat, hogy a bejuttatott gén más, előre nem látott betegségeket vált ki, vagy a "géntaxiként" használt vírus hirtelen önállósodik.
|